急性血小板减少性紫癜的治疗方法及最新进展

急性血小板减少性紫癜是一种以血小板显著减少为特征的出血性疾病，临床上主要表现为皮肤瘀点、瘀斑以及黏膜出血等症状。根据病因和发病机制的不同，该病可分为多种类型，其中最为常见的是免疫性血小板减少性紫癜（ITP），而相对少见但病情更为危急的是血栓性血小板减少性紫癜（TTP）。由于两者在病理机制和治疗策略上存在明显差异，因此明确诊断是制定合理治疗方案的前提。

免疫性血小板减少性紫癜（ITP）的治疗策略

ITP是由于机体免疫系统异常导致血小板被过度破坏所致，多见于儿童和年轻成人。当患者的血小板计数低于30×10⁹/L，并且没有使用糖皮质激素的禁忌症时，临床上通常首选糖皮质激素进行干预。常用的药物为泼尼松，推荐剂量为每日每公斤体重1毫克（1mg/kg/d），口服给药。该方案可有效抑制免疫反应，减少血小板破坏，促进血小板数量回升。

激素治疗的调整与注意事项

在使用泼尼松治疗过程中，一旦患者的血小板水平恢复至正常范围或稳定在安全水平（通常大于50×10⁹/L），应逐步减量，避免突然停药引发反跳现象。减量过程需个体化，一般建议每周递减5-10mg，直至维持最小有效剂量或完全停用。长期使用激素可能带来骨质疏松、血糖升高、感染风险增加等副作用，因此需密切监测并辅以钙剂、维生素D等支持治疗。

一线替代治疗：静脉注射丙种球蛋白（IVIG）

对于不能耐受激素、存在激素禁忌或需要快速提升血小板的患者（如手术前、严重出血等情况），静脉注射丙种球蛋白（IVIG）是一线治疗的重要选择。标准方案为每日每公斤体重0.4克（0.4g/kg/d），连续应用3至5天。IVIG通过封闭单核吞噬细胞系统的Fc受体，减少血小板的破坏，通常在用药后数日内即可观察到血小板上升，起效迅速，适用于紧急情况下的桥接治疗。

促血小板生成素受体激动剂的应用

近年来，随着生物医学的发展，促血小板生成素（TPO）受体激动剂如艾曲泊帕、罗米司亭等已广泛应用于ITP的治疗，尤其适用于激素无效或依赖的慢性患者。这类药物通过刺激骨髓巨核细胞增殖与分化，促进血小板生成，具有疗效持久、口服方便等优势。虽然多作为二线治疗，但在部分高风险患者中也可考虑早期使用，以减少出血并发症。

血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的紧急处理

与ITP不同，TTP是一种罕见但极具生命威胁的微血管病性溶血性贫血综合征，其核心机制是ADAMTS13酶活性严重缺乏，导致超大血管性血友病因子多聚体积聚，引发广泛的微血栓形成。该病起病急骤，常伴有神经系统症状、肾功能损害、发热和溶血性贫血，被称为“五联征”，死亡率极高，必须立即干预。

血浆置换：TTP的首选治疗手段

目前，血浆置换（Plasma Exchange, PEX）被公认为TTP的一线救命治疗。通过置换患者血浆，不仅可以清除自身抗体和异常的vWF多聚体，还能补充正常的ADAMTS13酶，从而迅速控制病情进展。通常建议在确诊后24小时内启动血浆置换，每日一次，持续7-14天，直到血小板恢复正常且临床症状缓解。同时可联合使用糖皮质激素，如甲泼尼龙冲击治疗，以抑制自身免疫反应。

辅助与新型治疗方法

对于难治性或复发性TTP，可考虑加用利妥昔单抗（抗CD20单抗）以清除B细胞来源的自身抗体。此外，Caplacizumab是一种新型纳米抗体，能特异性阻断vWF与血小板的结合，已在国际上获批用于获得性TTP的治疗，显著缩短血小板恢复时间并降低复发风险。这些新药的应用为TTP患者提供了更多治疗选择。

总之，急性血小板减少性紫癜的治疗需根据具体类型精准施策。ITP以免疫调节为主，强调个体化治疗；而TTP则属于内科急症，必须争分夺秒实施血浆置换。随着靶向药物和生物制剂的不断进步，患者的预后正在显著改善。及时识别症状、尽早明确诊断并规范治疗，是提高治愈率、降低并发症的关键所在。