特发性血小板减少性紫癜的首选治疗药物及临床管理策略

特发性血小板减少性紫癜（Immune Thrombocytopenic Purpura，简称ITP）是一种常见的自身免疫性出血性疾病，主要特征是外周血中血小板计数显著降低，导致皮肤黏膜出血甚至内脏出血的风险增加。该病可发生于任何年龄，尤以儿童和年轻女性多见。一旦通过临床表现、实验室检查及排除其他继发性因素明确诊断为ITP，是否启动治疗需根据血小板水平和出血症状综合评估。

何时需要启动治疗？

一般情况下，当患者的血小板计数低于30×10⁹/L时，尤其是存在自发性出血倾向（如鼻衄、牙龈出血、皮肤瘀点瘀斑等），应考虑积极干预治疗。对于血小板高于30×10⁹/L且无明显出血症状的患者，可采取观察随访策略，定期监测血常规变化，避免不必要的药物干预。

一线治疗：糖皮质激素的应用

在无糖皮质激素使用禁忌症的前提下，糖皮质激素是ITP一线治疗的首选药物。其中，泼尼松（Prednisone）最为常用，推荐起始剂量为1 mg/kg/天，口服给药。该方案能够有效抑制免疫系统对血小板的破坏，促进血小板数量回升。

泼尼松的用药与减量策略

治疗初期通常持续用药直至血小板计数恢复至正常或接近正常水平（一般需4–6周）。随后进入缓慢减量阶段，建议每1–2周递减5–10 mg，避免突然停药引发反跳性血小板下降。整个疗程通常维持8–12周，部分患者可能需要更长时间的低剂量维持治疗以防止复发。

激素禁忌或不耐受者的替代方案

对于存在糖尿病、严重骨质疏松、活动性消化道溃疡、精神疾病史等糖皮质激素禁忌症的患者，应避免使用泼尼松等激素类药物。此时，静脉注射丙种球蛋白（IVIG）成为重要的替代选择。

丙种球蛋白的使用方法与疗效

标准方案为每日0.4 g/kg，连续静脉滴注5天；或采用高剂量冲击疗法，即单日给予1 g/kg，连续使用2天。丙种球蛋白可通过封闭单核吞噬细胞系统、调节免疫反应等多种机制迅速提升血小板计数，通常在输注后3–7天内起效，适用于急需快速提升血小板的紧急情况，如严重出血或手术前准备。

二线治疗的核心：促血小板生成药物

若患者对一线治疗反应不佳或出现依赖、反复复发，应考虑转入二线治疗。目前，促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）已成为二线治疗的首选方案。这类药物包括艾曲泊帕（Eltrombopag）、罗米司亭（Romiplostim）等，能够刺激骨髓巨核细胞增殖与分化，促进血小板生成。

TPO受体激动剂的优势与注意事项

与传统免疫抑制疗法相比，TPO-RA具有口服方便、疗效持久、副作用相对较小的优点，长期使用可显著减少出血事件并改善生活质量。但需注意定期监测肝功能、血常规及潜在的血栓风险，确保用药安全。

综上所述，特发性血小板减少性紫癜的治疗应个体化、分层管理。糖皮质激素作为一线首选，丙种球蛋白用于特殊人群或急症处理，而促血小板生成素类药物则在难治性或慢性ITP中发挥关键作用。科学合理的治疗方案结合密切随访，有助于实现病情长期稳定控制，提升患者预后。